Hoordetail nr 2 2018

H o o r d e t a i l n r 2 2 0 1 8 14 O n d e r z o e k Radboudumc START MET VIJFJARIGE STUDIE NAAR USHERSYNDROOM De CRUSH-studie (Characterizing Rate of progression Ushersyndrome) is een samenwerkingsverband tussen stichting Ushersyndroom, oog- en KNO- artsen en de onderzoekers in het Radboudumc. In deze studie wordt het natuurlijk beloop van de progressieve ziekte bij vijftig patiënten gedurende vijf jaren in beeld gebracht en geanalyseerd. Kinderen met Ushersyndroom worden slechthorend of doof geboren en gaan vanaf tienerleeftijd ook steeds slechter zien. Ushersyndroom is de meest voorkomende vorm van HET EXPERTISECENTRUM VOOR USHERSYNDROOM IN RADBOUDUMC IN NIJMEGEN GAAT STARTEN MET EEN NATUURLIJK BELOOP STUDIE NAAR HET USHERSYNDROOM. EEN ZEER BELANGRIJKE STAP IN HET ONDERZOEK NAAR EEN BEHANDELING VAN DEZE ERFELIJKE ZIEKTE, OMDAT DEZE STUDIE DE DOORLOOPTIJD VAN TRIALS AANZIENLIJK KAN VERKORTEN. OOG- EN KNO-ARTSEN ZULLEN SAMEN DE CRUSH- STUDIE UITVOEREN. STICHTING USHERSYNDROOM FINANCIERT DEZE VIJFJARIGE STUDIE VOOR RUIM 257.000 EURO DAT MOGELIJK IS GEMAAKT DANKZIJ DE GIFTENVANDONATEURS ENCOFINANCIERING VAN DR. VAILLANTFONDS EN HET OOGFONDS. doofblindheid. Door nu te starten met het goed vastleggen van het natuurlijk beloop, kunnen onderzoekers vaststellen hoeveel mensen nodig zijn, welke onderzoeken wanneer verricht moeten worden en hoe lang de duur van een trial moet zijn om het effect van een behandeling eenduidig en precies te kunnen vastleggen ten opzichte van het natuurlijk beloop. CRUSH-STUDIE ALS TRACK-RECORD Door de start van natuurlijk beloopstudies bij vijftig patiënten met Ushersyndroom wordt een track-record opgebouwd die in de toekomst verder uitgebouwd kan worden. Door heel precies de achteruitgang van de visus en het gehoor in kaart te brengen, legt men de basis voor de toekomstige evaluatie van effectiviteit van klinische trials bij Ushersyndroom. Deze ervaringen zijn niet alleen van belang voor de patiënten met Ushersyndroom, maar ook voor patiënten met een andere erfelijke oogaandoening. Dit onderzoek kan een voorbeeld zijn voor hoe het beste de doorlooptijd bekort kan worden, zodat studies naar effectiviteit op tijd kunnen starten. Usher-patiënten hopen dat met behulp van deze studie ook een verklaring kan worden gevonden voor de individuele verschillen binnen families en antwoord te krijgen op de vraag welke externe factoren van invloed zijn op het beloop van de ziekte. Hiervoor zal naast de CRUSH-studie ook een CRUSH-database aangelegd worden. Wil je meer weten over de CRUSH-studie en de CRUSH-database? Kijk op www.ushersyndroom.nl